Liệu pháp điều trị ung thư bạch cầu lympho cấp tính Car-T

Liệu pháp tế bào CAR-T là gì?

Liệu pháp tế bào T thụ thể kháng nguyên dạng khảm (CAR) là một phương pháp điều trị miễn dịch. Trong đó, các tế bào T được lấy từ máu của bệnh nhân, được sửa đổi trong phòng thí nghiệm nhằm mục đích cho phép các tế bào T xác định và tiêu diệt các tế bào ung thư. Các tế bào T được sửa đổi này sau đó được đưa ngược trở lại người bệnh.

Khi trở lại cơ thể bệnh nhân, các tế bào T đã được sửa đổi có thể phát hiện ra các tế bào ung thư và tiêu diệt ung thư bằng cách khai thác phản ứng miễn dịch của chính cơ thể.

Hiện nay, Singapore là quốc gia đầu tiên ở Đông Nam Á cung cấp điều trị. 

Phương pháp này có thể điều trị những bệnh nào?

Liệu pháp tế bào CAR-T đặc biệt hiệu quả đối với những bệnh nhân được chẩn đoán mắc các loại bệnh bạch cầu lympho cấp tính (ALL) tái phát độ ác tính cao và u lympho non-Hodgkin tái phát như u lympho tế bào B lớn lan tỏa (DLBCL). Với người bệnh đã áp dụng ít nhất hai phác đồ điều trị trước đó nhưng không mang lại kết quả mong muốn, liệu pháp này đã có những tác dụng bất ngờ.

Bệnh nhân nào áp dụng được liệu pháp tế bào CAR-T?

Các nhóm bệnh nhân có thể điều trị liệu pháp tế bào CAR-T bao gồm:

Bệnh nhân nhi và thanh niên từ 2 đến 25 tuổi mắc bệnh bạch cầu lympho cấp tế bào B (ALL) kháng thuốc và tái phát sau đó hoặc sau khi ghép tế bào gốc.

Người lớn mắc u lympho tế bào B lớn lan tỏa (DLBCL) không đáp ứng ít nhất hai phương pháp điều trị tiêu chuẩn.

Sau Mỹ và Châu Âu, Australia là nước mới đây chấp nhận đưa liệu pháp CAR-T để áp dụng điều trị ung thư máu. 

CAR-T được các nhà khoa học trên thế giới đánh giá là liệu pháp mang tính cách mạng, sử dụng tế bào miễn dịch của chính bệnh nhân để diệt trừ ung thư.

Để hiểu rõ hơn về liệu pháp miễn dịch tế bào CAR-T, chúng tôi đã có cuộc trao đổi với PGS.TS Phạm Cẩm Phương, Phó Giám đốc Trung tâm Y học hạt nhân và Ung bướu (Bệnh viện Bạch Mai).

PV: Thưa PGS.TS Cẩm Phương mới đây, tại Australia đã chấp nhận liệu pháp miễn dịch CAR-T giúp điều trị ung thư máu. Vậy liệu pháp miễn dịch CAR-T, thực chất là gì? Cơ chế tiêu diệt ung thư bằng cách nào?

PGS.TS Phạm Cẩm Phương: Phương pháp điều trị miễn dịch mới CAR-T được viết tắt từ (Chimeric Antigen Receptor T-cell), hay còn được gọi là tế bào lympho T chứa receptor (thụ thể), kháng nguyên, dạng khảm.

Thụ thể là một phân tử protein nằm trên màng hay trong tế bào, nhận tín hiệu hoá học từ bên ngoài vào trong tế bào, tương tự vai trò “cánh tay” hay “đôi mắt” của tế bào lympho T.

Kháng nguyên là một phân tử kích thích đáp ứng miễn dịch của cơ thể.

Dạng khảm là dạng được lai từ ít nhất 2 cá thể khác nhau.

Bác sĩ Phương đang tư vấn cho bệnh nhân.

CAR-T là một trong những phương pháp điều trị miễn dịch, dựa vào hệ miễn dịch để chống lại ung thư bằng cách nâng cao khả năng phát hiện và diệt trừ tế bào ung thư của những tế bào hệ miễn dịch.

PV: PGS có thể giải thích một cách dễ hiểu hơn về cơ chế tiêu diệt tế bào ung thư bằng liệu pháp này?

PGS.TS Phạm Cẩm Phương: Có thể hiểu nôm na, tế bào ung thư như những “kẻ tội phạm” và tế bào lympho T như “cảnh sát” chuyên đi bắt và xử lý tội phạm.

Các tế bào ung thư lại quá giỏi trong việc giả dạng là tế bào lành (bình thường) nên cảnh sát thường bỏ sót, tạo cơ hội cho chúng sinh sôi nảy nở (khối u ác tính và di căn).

Phương pháp CAR-T như một trường cảnh sát huấn luyện và trang bị công cụ đặc biệt (CAR) để cảnh sát nhận biết và xử lý kẻ xấu dễ dàng và chính xác hơn.

Khi vào cơ thể, CAR-T sẽ đi tuần tra khắp nơi và chạm công cụ đặc biệt CAR vào đối tượng để xác định đây là tội phạm và xử lý hay là tế bào bình thường.

PGS.TS Phạm Cẩm Phương: Đã có khoảng 200 nghiên cứu và thử nghiệm đang diễn ra ở Mỹ và các nước khác trên thế giới:

Một nghiên cứu đã được diễn ra ở 25 địa điểm ở Mỹ, Canada, Châu Âu, Nhật và Úc gồm 63 bệnh nhân từ 3 đến 21 tuổi mắc bệnh bạch cầu cấp dòng lympho B tái phát, dai dẳng.

Kết quả cho thấy 82,5% (52/63 bệnh nhân) đã hoàn toàn khỏi bệnh trong vòng 3 tháng sau khi được truyền Tisagenlecleucel (CTL019). Nghiên cứu này đã giúp Tisagenlecleucel (CTL019) trở thành phương pháp điều trị tế bào CAR-T đầu tiên được phê chuẩn bởi FDA Hoa Kỳ.

Nghiên cứu tại trường đại học Pennsylvania tại Mỹ đã và đang thử nghiệm Tisagenlecleucel (CTL019) trên 30 bệnh nhân từ 1 đến 24 tuổi khi bị tái phát bệnh bạch cầu cấp dòng lympho sau khi đã trải qua một hay nhiều đợt điều trị bằng những phương pháp khác.

Kết quả, 90% (27/30 bệnh nhân) đạt đáp ứng hoàn toàn. Tỷ lệ đáp ứng hoàn toàn trên 6 tháng là 67%.

Tại trường đại học Washington/Bệnh viện nhi Seattle/Trung tâm nghiên cứu ung thư Fred Hutchinson tại Mỹ mở rộng lứa tuổi điều trị bệnh bạch cầu bằng liệu pháp này từ 1 đến 75 tuổi. Kết quả cho thấy tỷ lệ đáp ứng hoàn toàn đạt 85% (11/13 bệnh nhân); nghiên cứu này vẫn đang được thực hiện và theo dõi.

Tại Trung Quốc phương pháp này cũng được thử nghiệm với nhiều bệnh nhân ung thư.

PV: Vậy còn tại Việt Nam thì CAR-T đã được ứng dụng điều trị cho bệnh nhân chưa, thưa PGS?

PGS.TS Phạm Cẩm Phương: Tại Việt Nam, chúng tôi cũng hy vọng trong tương lai cũng sẽ áp dụng phương pháp này trong điều trị bệnh.

Với phương pháp điều trị miễn dịch đang được nghiên cứu và ứng dụng hiện nay, tôi hy vọng rằng sẽ tạo các bước đột phá mới trong điều trị bệnh ung thư.

Tuy nhiên, cũng cần phải có thêm các nghiên cứu để dự đoán và lựa chọn được bệnh nhân nào sẽ đáp ứng tốt với phương pháp điều trị này.

Hiện nay, Trung tâm Ung thư Parkway PCC Singapore là nơi áp dụng liệu pháp tế bào CAR-T trong điều trị ung thư máu với đội ngũ bác sĩ giàu kinh nghiệm và chuyên môn cao, thiết bị và công nghệ hiện đại của thế giới.

Tại Việt Nam, để biết thêm thông tin, người bệnh có thể liên lạc qua:

Văn phòng Đại diện của Trung tâm Ung thư Parkway PCC Singapore

(Trung tâm hỗ trợ bệnh nhân CanHope Hanoi)

Địa chỉ: Tầng 5, số 110 Bà Triệu, Hai Bà Trưng, Hà Nội

Hotline: 0988 155 855 / 084 308 3637