FDA chấp thuận thuốc dựa trên CBD để điều trị động kinh
Cần sa y tế vừa bước vào giai đoạn mới với sự chấp thuận của FDA đối với Epidiolex, một loại thuốc dựa trên CBD được sử dụng để điều trị động kinh.
Cannabidiol – hay còn gọi là CBD – đang có một thời điểm quan trọng trong không gian chăm sóc sức khỏe. Từ các sản phẩm CBD tốt nhất cho sức khỏe và chăm sóc sức khỏe , kem giảm đau truyền cần sa , làm đẹp dầu CBD tốt nhất , và thậm chí cả cỏ dại để quan hệ tình dục tốt hơn , thành phần mạnh mẽ có ở khắp mọi nơi. Tuy nhiên, trong tuần này, lần đầu tiên nó xuất hiện trong cộng đồng y tế với thông báo về loại thuốc CBD đầu tiên được FDA phê chuẩn để điều trị động kinh.
Có nguồn gốc từ dầu CBD (refresher: THC là thứ giúp bạn tăng cao chứ không phải CBD), một loại thuốc có tên Epidiolex chỉ được chấp thuận để điều trị động kinh ở trẻ em và người lớn với hai dạng động kinh hiếm gặp nhưng nghiêm trọng, cả hai thường phát triển ở thời thơ ấu . Xem xét thực tế rằng cần sa vẫn là bất hợp pháp ở nhiều tiểu bang trên khắp Hoa Kỳ, sự chấp thuận của FDA là rất quan trọng; nó đánh dấu loại thuốc dựa trên cần sa đầu tiên được chấp thuận ở nước này.
Epidiolex về cơ bản là dầu CBD cấp y tế – một phiên bản tập trung cao, nhất quán và được quy định của các công cụ toàn diện hơn. Bởi vì CBD không giúp bạn tăng cao, các thương hiệu sức khỏe đã nhắm đến CBD như một cách hiệu quả để giảm đau, giảm viêm và có khả năng điều trị nhiều tình trạng sức khỏe – bao gồm cả bệnh động kinh. (Liên quan: Liệu cần sa có trong các sản phẩm chăm sóc da của bạn không? )
Nhưng mặc dù dầu thuốc từ lâu đã được sử dụng như một liệu pháp thay thế tại nhà cho các cơn động kinh, các nhà thần kinh học thừa nhận rằng họ vẫn không chắc chắn về cách thức hoạt động của dầu CBD. “Có một số cơ chế khác nhau mà chúng tôi đang khám phá ngay bây giờ”, Steven Wolf, MD, giám đốc bệnh động kinh nhi tại Trường Y khoa Mount Sinai nói. “Mỗi công việc của thuốc chống động kinh là ổn định các dây thần kinh khỏi bị bắn quá mức”, Tiến sĩ Wolf nói. “Mỗi loại thuốc mà FDA đã phê chuẩn cho các cơn động kinh đều hoạt động trên một số khía cạnh ngăn chặn tế bào thần kinh đó bắn ra như điên.” Dựa trên những gì các nhà thần kinh học biết về bệnh động kinh, để loại thuốc mới này Epidiolex thực hiện được điều đó, CBD có khả năng kích hoạt một phản ứng trong não ngăn chặn một số dẫn truyền thần kinh hoặc ổn định tế bào thần kinh, ông nói.
Tiến sĩ Wolf nói rằng có rất nhiều điều để vui mừng với sự đổi mới mới này và sự sẵn có của nó trong y học chính thống. Không chỉ được FDA chấp thuận mở ra cánh cửa cho tương lai của các phương pháp điều trị động kinh, các thử nghiệm lâm sàng (vẫn đang tiếp tục) được thực hiện như một phần của quá trình phê duyệt của Epidiolex cũng cho phép các nhà thần kinh học khám phá những tác động rộng hơn và có thể sử dụng đối với CBD. “Nghiên cứu thực sự cho phép chúng tôi tìm hiểu rất nhiều về CBD nói chung – bao gồm cả sự tương tác của nó với các loại thuốc khác và tác dụng của CBD đối với trẻ em”, Tiến sĩ Wolf nói thêm rằng những phát hiện được công bố là nguồn lực chính cho các bác sĩ điều trị bệnh động kinh và liên quan đến động kinh khác. điều kiện.
Dựa trên kết quả của thử nghiệm lâm sàng, bác sĩ Wolf nói rằng ông “thực sự lạc quan” về khả năng của CBD trong việc giảm đáng kể tần suất động kinh ở những người mắc các vấn đề thần kinh này. Nhưng ông nhấn mạnh rằng CBD không phải là thuốc chữa bệnh. Epidiolex đã không ngừng co giật ở tất cả các bệnh nhân được nghiên cứu, và sẽ cần phải thực hiện thêm nhiều thử nghiệm để khám phá tác dụng của CBD đối với các loại động kinh khác. Các thử nghiệm cũng cho thấy Epidiolex dường như hoạt động tốt nhất khi kết hợp với thuốc điều trị động kinh hiện có. Điểm mấu chốt? “Tôi nghĩ rằng đây là một loại thuốc bổ sung khác trong kho thuốc chống động kinh của chúng tôi”, bác sĩ Wolf nói.
Công ty dược phẩm GW, công ty dược phẩm đứng sau bước đột phá này, sẽ thông báo ngày phát hành công khai cho Epidiolex, hy vọng sẽ bao gồm thông tin chi phí, trong vài tháng tới. Theo một báo cáo của CBS , không có khả năng là giá rẻ – các nhà phân tích đã dự đoán Epidiolex có thể tiêu tốn 25.000 đô la một năm đáng kinh ngạc so với 1.800 đô la mà gia đình điều trị động kinh trung bình chi cho các hình thức khác của CBD .
Bỏ qua một bên, sự chấp thuận sẽ gửi một thông điệp mạnh mẽ từ FDA về nơi cần sa y tế, CBD hoặc các dẫn xuất khác trong tương lai của y học. “Sự chấp thuận này đóng vai trò như một lời nhắc nhở rằng việc thúc đẩy các chương trình phát triển âm thanh đánh giá đúng các hoạt chất có trong cần sa có thể dẫn đến các liệu pháp y tế quan trọng”, Scott Gottlieb, MD, ủy viên FDA, cho biết trong một thông cáo báo chí . “FDA cam kết loại nghiên cứu khoa học và phát triển thuốc cẩn thận này.”
Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ hôm nay đã phê duyệt dung dịch uống Epidiolex (cannabidiol) [CBD] để điều trị các cơn động kinh liên quan đến hai dạng động kinh hiếm gặp và nghiêm trọng, hội chứng Lennox-Gastaut và hội chứng Dravet, ở bệnh nhân từ hai tuổi trở lên. Đây là loại thuốc đầu tiên được FDA chấp thuận có chứa một loại thuốc tinh khiết có nguồn gốc từ cần sa. Đây cũng là sự chấp thuận đầu tiên của FDA về một loại thuốc điều trị bệnh nhân mắc hội chứng Dravet.
CBD là một thành phần hóa học của cây Cannabis sativa, thường được gọi là cần sa. Tuy nhiên, CBD không gây ra nhiễm độc hoặc hưng phấn (loại High High) mà đến từ tetrahydrocannabinol (THC).
Đó là THC (và không phải CBD) là thành phần tâm sinh lý chính của cần sa.
Sự phê duyệt này đóng vai trò như một lời nhắc nhở rằng việc thúc đẩy các chương trình phát triển âm thanh đánh giá đúng các hoạt chất có trong cần sa có thể dẫn đến các liệu pháp y tế quan trọng. Và, FDA cam kết thực hiện nghiên cứu khoa học và phát triển thuốc cẩn thận này, Ủy viên FDA Scott Gottlieb, MD cho biết các thử nghiệm lâm sàng có kiểm soát kiểm tra tính an toàn và hiệu quả của thuốc, cùng với xem xét cẩn thận thông qua quy trình phê duyệt thuốc của FDA, là cách thích hợp nhất để mang lại phương pháp điều trị có nguồn gốc từ cần sa cho bệnh nhân. Do các nghiên cứu lâm sàng đầy đủ và được kiểm soát tốt đã hỗ trợ cho phê duyệt này, các bác sĩ kê đơn có thể tin tưởng vào sức mạnh đồng đều của thuốc và việc cung cấp phù hợp hỗ trợ liều lượng thích hợp cần thiết để điều trị cho bệnh nhân mắc các hội chứng động kinh nghiêm trọng và phức tạp này. Chúng tôi sẽ tiếp tục hỗ trợ nghiên cứu khoa học nghiêm ngặt về các ứng dụng y tế tiềm năng của các sản phẩm có nguồn gốc từ cần sa và làm việc với các nhà phát triển sản phẩm quan tâm đến việc mang lại cho bệnh nhân các sản phẩm chất lượng cao, an toàn và hiệu quả. Nhưng đồng thời, chúng tôi sẵn sàng hành động khi thấy việc tiếp thị bất hợp pháp các sản phẩm có chứa CBD với các khiếu nại y tế nghiêm trọng, chưa được chứng minh. Tiếp thị các sản phẩm không được chấp thuận, với liều lượng và công thức không chắc chắn có thể ngăn bệnh nhân tiếp cận các liệu pháp phù hợp, được công nhận để điều trị các bệnh nghiêm trọng và thậm chí gây tử vong. chúng tôi sẵn sàng hành động khi thấy việc tiếp thị bất hợp pháp các sản phẩm có chứa CBD với các khiếu nại y tế nghiêm trọng, chưa được chứng minh. Tiếp thị các sản phẩm không được chấp thuận, với liều lượng và công thức không chắc chắn có thể ngăn bệnh nhân tiếp cận các liệu pháp phù hợp, được công nhận để điều trị các bệnh nghiêm trọng và thậm chí gây tử vong. chúng tôi sẵn sàng hành động khi thấy việc tiếp thị bất hợp pháp các sản phẩm có chứa CBD với các khiếu nại y tế nghiêm trọng, chưa được chứng minh. Tiếp thị các sản phẩm không được chấp thuận, với liều lượng và công thức không chắc chắn có thể ngăn bệnh nhân tiếp cận các liệu pháp phù hợp, được công nhận để điều trị các bệnh nghiêm trọng và thậm chí gây tử vong.
Hội chứng Dravet là một tình trạng di truyền hiếm gặp xuất hiện trong năm đầu đời với các cơn động kinh liên quan đến sốt thường xuyên (co giật do sốt). Sau đó, các loại động kinh khác thường phát sinh, bao gồm co giật cơ tim (co thắt cơ bắp không tự nguyện). Ngoài ra, động kinh trạng thái, một tình trạng có khả năng đe dọa tính mạng của hoạt động co giật liên tục cần được chăm sóc y tế khẩn cấp, có thể xảy ra. Trẻ mắc hội chứng Dravet thường trải qua sự phát triển kém về ngôn ngữ và kỹ năng vận động, hiếu động và khó khăn liên quan đến người khác.
Hội chứng Lennox-Gastaut bắt đầu từ thời thơ ấu. Nó được đặc trưng bởi nhiều loại động kinh. Những người mắc hội chứng Lennox-Gastaut bắt đầu bị co giật thường xuyên trong thời thơ ấu, thường là ở độ tuổi từ 3 đến 5. Hơn 3/4 số người bị ảnh hưởng bị co giật do thuốc, khiến các cơ bị co thắt không kiểm soát. Hầu hết tất cả trẻ em mắc hội chứng Lennox-Gastaut đều gặp vấn đề về học tập và thiểu năng trí tuệ. Nhiều người cũng đã chậm phát triển các kỹ năng vận động như ngồi và bò. Hầu hết những người mắc hội chứng Lennox-Gastaut yêu cầu trợ giúp với các hoạt động sinh hoạt hàng ngày.
Các cơn động kinh khó kiểm soát mà bệnh nhân mắc hội chứng Dravet và hội chứng Lennox-Gastaut có ảnh hưởng sâu sắc đến chất lượng cuộc sống của những bệnh nhân này, Đánh giá và nghiên cứu thuốc. Ngoài việc lựa chọn điều trị quan trọng khác cho bệnh nhân Lennox-Gastaut, lần đầu tiên phê duyệt một loại thuốc dành riêng cho bệnh nhân Dravet sẽ mang lại sự cải thiện đáng kể và cần thiết trong phương pháp trị liệu để chăm sóc những người mắc bệnh này.
Hiệu quả của Epidiolex đã được nghiên cứu trong ba thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên, mù đôi, kiểm soát giả dược với 516 bệnh nhân mắc hội chứng Lennox-Gastaut hoặc hội chứng Dravet. Epidiolex, được dùng cùng với các loại thuốc khác, được chứng minh là có hiệu quả trong việc giảm tần suất các cơn động kinh khi so sánh với giả dược.
Các tác dụng phụ phổ biến nhất xảy ra ở những bệnh nhân được điều trị bằng Epidiolex trong các thử nghiệm lâm sàng là: buồn ngủ, an thần và thờ ơ; men gan cao; giảm sự thèm ăn; bệnh tiêu chảy; phát ban; mệt mỏi, khó chịu và suy nhược; mất ngủ, rối loạn giấc ngủ và giấc ngủ kém chất lượng; và nhiễm trùng.
Epidiolex phải được phân phối với Hướng dẫn sử dụng thuốc cho bệnh nhân mô tả thông tin quan trọng về việc sử dụng và rủi ro của thuốc. Đúng như vậy đối với tất cả các loại thuốc điều trị bệnh động kinh, những rủi ro nghiêm trọng nhất bao gồm suy nghĩ về tự tử, cố gắng tự tử, cảm giác kích động, trầm cảm mới hoặc xấu đi, gây hấn và hoảng loạn. Epidiolex cũng gây tổn thương gan, nói chung là nhẹ, nhưng làm tăng khả năng hiếm gặp, nhưng chấn thương nặng hơn. Chấn thương gan nghiêm trọng hơn có thể gây buồn nôn, nôn, đau bụng, mệt mỏi, chán ăn, vàng da và / hoặc nước tiểu sẫm màu.
Theo Đạo luật về các chất bị kiểm soát (CSA), CBD hiện là một chất thuộc Bảng I vì đây là thành phần hóa học của cây cần sa. Để hỗ trợ cho ứng dụng này, công ty đã tiến hành các nghiên cứu lâm sàng và phi lâm sàng để đánh giá khả năng lạm dụng của CBD.
FDA chuẩn bị và truyền, thông qua Bộ Y tế và Dịch vụ Nhân sinh Hoa Kỳ, một phân tích y học và khoa học về các chất cần được lên lịch, như CBD, và đưa ra các khuyến nghị cho Cục Quản lý Thực thi Dược phẩm (DEA) về các biện pháp kiểm soát theo CSA. DEA là cần thiết để đưa ra một quyết định lập kế hoạch.
FDA đã cấp chỉ định Đánh giá ưu tiên cho ứng dụng này. Chỉ định Fast-Track được cấp cho hội chứng Dravet. Chỉ định Thuốc mồ côi được cấp cho cả hội chứng Dravet và chỉ định hội chứng Lennox-Gastaut.
FDA đã phê duyệt Epidiolex cho GW Research Ltd.
FDA, một cơ quan thuộc Bộ Y tế và Dịch vụ Nhân sinh Hoa Kỳ, bảo vệ sức khỏe cộng đồng bằng cách đảm bảo sự an toàn, hiệu quả và an ninh của thuốc cho người và thú y, vắc-xin và các sản phẩm sinh học khác cho người và các thiết bị y tế. Cơ quan này cũng chịu trách nhiệm về sự an toàn và an ninh của nguồn cung cấp thực phẩm, mỹ phẩm, thực phẩm bổ sung, các sản phẩm phát ra bức xạ điện tử và điều tiết các sản phẩm thuốc lá của quốc gia chúng ta.
