Nhưng một vũ khí mới để chống lại ung thư tuyến tụy, dạng phổ biến nguy hiểm nhất của căn bệnh giết chết bảy trong số tám bệnh nhân trong vòng năm năm sau khi chẩn đoán, đã không xuất hiện. Folfirinox là một loại cocktail gồm bốn loại thuốc, một trong số đó lần đầu tiên được phê duyệt vào năm 1962.

“Hầu như tất cả các bệnh nhân đi qua cửa đều được cung cấp một loạt các loại thuốc cũ ghép lại với nhau”, Anirban Maitra, một bác sĩ ung thư nghiên cứu ung thư tuyến tụy tại Trung tâm Ung thư MD Anderson ở Houston, Texas cho biết. “Đó là mắt xích yếu trong cuộc chiến chống ung thư.”

Giải quyết các khối u khó điều trị nhất sẽ rất cần thiết cho các nỗ lực y tế công cộng để biến ung thư thành một căn bệnh dễ kiểm soát hơn – một thách thức do sự gia tăng bệnh ở những người trẻ tuổi ở các nước phát triển.

Cuộc đấu tranh để khám phá các phương pháp điều trị di chuyển kim cho ung thư tuyến tụy, cùng với các loại khác bao gồm ung thư ruột kết và não, diễn ra mặc dù các nhóm dược phẩm đã chi gần 1 nghìn tỷ đô la trong thập kỷ qua để mua lại các nhà phát triển thuốc ung thư, theo công cụ theo dõi ngành công nghiệp Đánh giá.

Tại sao một số loại ung thư đã bị bỏ qua sau sự đổi mới và giao dịch một phần là kết quả của sinh học phức tạp khiến chúng không thể điều trị được bằng các sản phẩm được nhắm mục tiêu rộng rãi như Keytruda, hiện đã được phê duyệt cho 40 dạng bệnh.

Nhưng vấn đề cũng là hậu quả của việc các nhà sản xuất thuốc, chính phủ và tổ chức từ thiện đặt cược nghiên cứu và phát triển của họ.

Gần một nửa trong số 2.143 thử nghiệm được đưa ra vào năm ngoái tập trung vào ung thư vú, phổi và máu, trong khi chỉ dưới 8% đang nghiên cứu các phương pháp điều trị ung thư tuyến tụy, theo nhà cung cấp dữ liệu IQVIA.

Nghiên cứu ung thư tuyến tụy chỉ được hưởng lợi từ 317 đô la tài trợ công cộng và từ thiện cho mỗi ca tử vong trên toàn cầu từ năm 2016 đến năm 2020, so với gần 3.600 đô la tiền tài trợ cho mỗi ca tử vong vì ung thư vú, theo một nghiên cứu của Lancet được công bố vào năm ngoái.

Tài trợ không hoàn lại bị lấn át bởi chi phí nghiên cứu và phát triển từ các nhà sản xuất thuốc nhưng rất quan trọng đối với nghiên cứu thử nghiệm nhiều hơn. Tài trợ toàn cầu cho bệnh ung thư đạt tổng cộng 13 tỷ đô la vào năm 2019 so với 83 tỷ đô la được các nhóm dược phẩm Hoa Kỳ chi cho nghiên cứu, một tỷ lệ lớn trong số đó sẽ tài trợ cho các thử nghiệm ung thư, theo Văn phòng Ngân sách Quốc hội.

Một vấn đề khác trong cuộc chiến chống lại các bệnh ung thư khó điều trị hơn là hồ sơ công khai của họ có xu hướng bị lu mờ bởi các loại ung thư khác.

“Ung thư tuyến tụy không có những người ủng hộ bệnh nhân vì tất cả họ đều chết”, Julie Fleshman, giám đốc điều hành của Mạng lưới Hành động Ung thư Tuyến tụy cho biết. Bà nói thêm rằng sự phát triển thuốc trong lĩnh vực này đã được đánh dấu bằng một “lịch sử thất bại lâu dài”, nơi các công ty thường chi hàng trăm triệu đô la chỉ để điều trị thất bại trong các thử nghiệm lâm sàng.

Charlie Fuchs, người đứng đầu khoa ung thư tại Roche và công ty con Genentech, nói rằng “từ quan điểm thương mại, có một con đường dễ dàng hơn để xem xét khi đó là một bệnh ung thư rất phổ biến như ung thư vú”.

Sự khan hiếm các phương pháp điều trị mới cho một số dạng bệnh nhất định giải thích sự phấn khích của nhà đầu tư đối với Revolution Medicines. Giá trị thị trường của tập đoàn công nghệ sinh học đã tăng khoảng 50% lên hơn 7 tỷ USD trong năm nay sau khi công bố dữ liệu giai đoạn đầu cho thấy liệu pháp nhắm mục tiêu mới của họ đã kìm hãm sự phát triển khối u trong loại ung thư tuyến tụy phổ biến nhất.

Đối với Mark Goldsmith, giám đốc điều hành, sự thiếu đổi mới rộng rãi hơn trong lĩnh vực này là “một sự bất công”.

“Điều cuối cùng bạn có thể làm trong một công ty lớn là đến gặp người đứng đầu bộ phận phát triển lâm sàng và nói với họ, ‘Tôi có một loại thuốc mới sẽ điều trị ung thư tuyến tụy’, ông nói. ” Bạn sẽ bị đưa ra phía sau hàng.”

Claire Myerson, một cựu giám đốc CNTT 54 tuổi sống ở Oxfordshire, là một trong những người được hưởng lợi từ sự tập trung của ngành dược phẩm vào các bệnh ung thư phổ biến.

Cô đã được điều trị ung thư vú tiến triển, di căn từ cuối năm 2015. Trong khi Perjeta của Roche có ít tác động ban đầu, Kadcyla, một phương pháp điều trị khác của công ty, đã giúp kìm hãm sự phát triển của khối u trong tám năm.

“Có thể sống chung với ung thư vú di căn. Điều đó không dễ dàng nhưng hoàn toàn có thể”, cô nói. Các loại thuốc giải quyết các bệnh ung thư như của cô bằng cách nhắm mục tiêu protein HER2 có trong một phần tư khối u, mà trước đây có rất ít lựa chọn.

Tiến bộ trong lĩnh vực này cho thấy khoa học có thể lật ngược tỷ lệ cược trong chăm sóc ung thư như thế nào. Enhertu, được phát triển bởi AstraZeneca và tập đoàn Daiichi Sankyo của Nhật Bản, là loại thuốc kháng thể liên hợp thành công nhất để thay đổi hoàn toàn tỷ lệ sống sót bằng cách nhắm mục tiêu vào protein.

“Ban đầu nó chỉ đơn giản là tin xấu nếu bạn có biểu hiện HER2”, John Marshall, một bác sĩ ung thư đường tiêu hóa tại Trung tâm Bệnh viện MedStar Washington cho biết. “Bây giờ ngành công nghiệp dược phẩm đã phát triển các phương pháp điều trị hiệu quả đến mức bạn muốn dương tính với HER2.”

Hai loại thuốc chính có sẵn cho Marshall để điều trị bệnh nhân ung thư ruột kết của ông, Cetuximab và Vectibix, đã được phê duyệt gần hai thập kỷ trước. “Không có tiến bộ cơ bản nào trong chăm sóc ung thư ruột kết trong 20 năm”, ông nói.

Nhưng các phương pháp điều trị mới đang trên đường chân trời. BioNTech và Genentech đang hợp tác trên một loại vắc-xin ung thư đại trực tràng nhằm ngăn chặn sự tái phát triển của khối u sau phẫu thuật, sau kết quả đầy hứa hẹn trong một thử nghiệm nhỏ ở giai đoạn đầu. Họ cũng đang nghiên cứu một loại vắc-xin ung thư tuyến tụy đang ở giai đoạn phát triển lâm sàng sớm hơn.

Fuchs của Genentech cho biết các công ty đang nhắm đến nhiều hơn “lợi ích gia tăng nhỏ”. Một loại vắc-xin ung thư tuyến tụy “thực sự là một tiến bộ lớn trong một căn bệnh rất khó khăn. . . Chúng tôi không chỉ nghĩ rằng nó quan trọng về mặt sức khỏe toàn cầu mà tôi nghĩ rằng nó thực sự sẽ có một trường hợp kinh doanh hợp pháp. ”

Bristol Myers Squibb năm nay đã nhận được sự chấp thuận nhanh chóng từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ cho một loại thuốc điều trị nhắm mục tiêu nhắm mục tiêu mới nhắm vào cùng một đột biến gen như thuốc chính của Revolution Medicines, như một liệu pháp thứ hai để điều trị một tập hợp nhỏ các trường hợp ung thư đại trực tràng.

Đột biến được đề cập là KRAS, mà cho đến hơn một thập kỷ trước được coi là một mục tiêu không thể dùng thuốc. Bây giờ các nhóm dược phẩm đang nghiên cứu các biến thể khác nhau của gen để kiểm tra mức độ ảnh hưởng của nó.

“Có dễ không? Hoàn toàn không”, Samit Hirawat, giám đốc y tế BMS cho biết. “Điều này đòi hỏi rất nhiều kiên nhẫn, khả năng phục hồi và nhiều loại thuốc thất bại trước khi thành công.”

KRAS có mặt trong 90% ung thư tuyến tụy, khoảng 40% ung thư đại trực tràng và khoảng một phần tư các trường hợp ung thư phổi phổ biến nhất – ba dạng nguy hiểm nhất của bệnh.

Ung thư tuyến tụy đã là “một vùng đất hoang” cho các phương pháp điều trị mới, Goldsmith của Revolution Medicines cho biết, bởi vì nó không phải là một loại ung thư đáp ứng miễn dịch, có nghĩa là nó không bao giờ đáp ứng với một nhóm thuốc trị liệu miễn dịch được gọi là chất ức chế điểm kiểm soát xác định lại phần lớn chăm sóc ung thư.

Bằng cách kích hoạt KRAS, những loại thuốc mới này có thể biến các tế bào ung thư tuyến tụy thành một “khối u nóng hơn” đáp ứng miễn dịch tốt hơn, mở ra khả năng nó thậm chí có thể đáp ứng với các chất ức chế trạm kiểm soát như bom tấn doanh thu 25 tỷ đô la một năm Keytruda.

“Mọi người đã thử liệu pháp miễn dịch trong những căn bệnh đó. Mọi người đã thử liệu pháp nhắm mục tiêu trong những bệnh đó. Nó không giống như họ đã cố tình bị bỏ lại phía sau”, Jacob Van Naarden, người đứng đầu bộ phận ung thư của Eli Lilly, cũng đang nghiên cứu một chất ức chế KRAS, cho biết. “Khoa học về các khối u đã không được chứng minh là nhạy cảm với những thứ đã hoạt động ở những nơi khác.”

Mặc dù xét nghiệm máu cho bệnh ung thư tuyến tiền liệt đã được phê duyệt ở Mỹ trong ba thập kỷ, nhưng phải đến tháng trước, một xét nghiệm tương tự, được gọi là sinh thiết lỏng, đã được chấp thuận cho bệnh ung thư ruột kết. Một xét nghiệm như vậy cho ung thư tuyến tụy vẫn còn một chặng đường dài.

Helmy Eltoukhy, giám đốc điều hành của Guardant Health, công ty đứng sau xét nghiệm máu ung thư ruột kết mới được gọi là “Shield”, cho biết sinh thiết lỏng hứa hẹn “loại bỏ rất nhiều sự chênh lệch về sức khỏe” tồn tại xung quanh việc xét nghiệm ung thư.

Khoảng 30% người lớn đủ điều kiện từ 45 tuổi trở lên ở Mỹ bỏ lỡ kỳ thi nội soi, yêu cầu bệnh nhân tránh thức ăn trong 24 giờ trước khi làm thủ thuật và được an thần. Sự hấp thu đặc biệt thấp trong các đoàn hệ trẻ hơn.

Christy Williams, một bà mẹ ba con 45 tuổi đến từ Davidson, Bắc Carolina, người không bị ung thư ruột kết sau hai cuộc phẫu thuật và hàng chục đợt hóa trị, nhớ lại việc trì hoãn nội soi đại tràng vì cô bận rộn và xấu hổ. “Mọi người thường chết vì xấu hổ,” cô nói. “Họ quá xấu hổ để chỉ làm bài kiểm tra.”

Cô nói thêm rằng cô không bị trì hoãn bởi chụp quang tuyến vú, quét ung thư vú, được hưởng lợi từ sự hấp thu cao hơn nhiều ở các nước phương Tây.

Mở rộng xét nghiệm máu để kiểm tra nhiều bệnh ung thư là chìa khóa để sàng lọc ung thư tuyến tụy, Eltoukhy nói. Chỉ có ung thư vú, tuyến tiền liệt, ruột kết và phổi mới có chương trình sàng lọc rộng rãi ở Mỹ.

Nhưng các sản phẩm từ các nhà sản xuất thiết bị Grail, Exact Sciences và Freenome cho đến nay đã phải vật lộn để thoát khỏi mặt đất hoặc vượt qua những lo ngại về âm tính giả và dương tính.

Cracking cancer: một loạt FT

Đây là phần đầu tiên trong loạt bài gồm ba phần xem xét cách một dòng tiền đang thay đổi triển vọng cho bệnh nhân nhưng tạo ra những thách thức mới cho các hệ thống chăm sóc sức khỏe. Các phần khác sẽ được xuất bản trong những ngày tới.

Phần hai: Các nhà sản xuất vắc xin Covid dẫn đầu cuộc đua phát triển vắc xin ung thư

Phần ba: Các loại thuốc ung thư mới làm tăng thêm căng thẳng cho ngân sách y tế kéo dài

Các nhà khoa học tại Trung tâm Y tế Quốc gia City of Hope ở California đã phát triển một xét nghiệm ung thư tuyến tụy giai đoạn đầu mà những phát hiện sơ bộ cho thấy có thể có độ chính xác hơn 90%. “Nếu bạn phát hiện ung thư tuyến tụy sớm, bạn có thể phẫu thuật điều trị cho những bệnh nhân này nhưng cũng sử dụng một số phương pháp điều trị mới đang phát triển trên bệnh nhân giai đoạn sau”, Ajay Goel, người đứng đầu nghiên cứu cho biết.

Mặc dù phải mất một thời gian dài để các phương pháp điều trị và xét nghiệm mới rất cần thiết xuất hiện, các bác sĩ ung thư chuyên về các bệnh ung thư nguy hiểm nhất vẫn không từ bỏ hy vọng.

Marshall nói: “Tôi chưa bao giờ hy vọng hơn – với sự hiểu biết tốt hơn về sinh học và các thị trường khổng lồ đang chờ đợi để được nắm bắt từ sàng lọc cho đến các liệu pháp mới – rằng chúng ta đang trên bờ vực đột phá cho các bệnh ung thư khó điều trị nhất.