Thuốc chữa bệnh Alzheimer Lecanemab cho thấy hứa hẹn trong thử nghiệm lâm sàng: Các chuyên gia nghĩ gì
Một số chuyên gia đặt câu hỏi về hiệu quả của lecanemab đối với những người bị bệnh Alzheimer. Manu Padilla / Stocksy United
Một loại thuốc chữa bệnh Alzheimer mới tiềm năng, lecanemab, cho thấy hứa hẹn trong việc làm chậm quá trình suy giảm nhận thức trong một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 gần đây
Các quan chức tại một tổ chức Alzheimer gọi kết quả thử nghiệm là “khiêm tốn” nhưng cho biết chúng dù sao cũng rất đáng khích lệ.
Một số chuyên gia cho biết lecanemab có thể chỉ làm giảm các triệu chứng chứ không cải thiện chức năng não.
Một loại thuốc mới tiềm năng để điều trị bệnh Alzheimer đã cho thấy nhiều hứa hẹn trong một thử nghiệm lâm sàng gần đây, mặc dù không phải tất cả các chuyên gia đều tin rằng loại thuốc này là một phương pháp điều trị hiệu quả.
Các nhà nghiên cứu cho biết loại thuốc này, lecanemab , làm chậm sự suy giảm chức năng và nhận thức tới 27% khi được sử dụng cho những người bị bệnh Alzheimer trong một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3.
Trong một tuyên bố , các quan chức tại Tổ chức Thuốc Khám phá Bệnh Alzheimer (ADDF) cho biết những phát hiện này cho thấy “hiệu quả khiêm tốn”, nhưng họ vẫn được khuyến khích bởi tin tức này.
Tiến sĩ Howard Fillit , đồng sáng lập và giám đốc khoa học tại ADDF. “Tuy nhiên, các loại thuốc xóa amyloid sẽ mang lại lợi ích gia tăng ở mức tốt nhất và vẫn còn nhu cầu cấp bách về thế hệ thuốc tiếp theo tập trung vào các mục tiêu khác dựa trên kiến thức của chúng tôi về sinh học của quá trình lão hóa. Chúng tôi rất lạc quan về tương lai khi nhiều loại thuốc này đang được phát triển, với 75% loại thuốc đang được cung cấp hiện nhắm mục tiêu vào các con đường thoái hóa thần kinh không phải amyloid. ”
Lecanemab được sử dụng để điều trị bệnh Alzheimer giai đoạn đầu. Trong các thử nghiệm lâm sàng trước đó, nó đã được chứng minh là làm giảm mức độ mảng bám beta-amyloid, một dấu hiệu sinh học của bệnh được tìm thấy trong não.
“Lecanemab… là một liệu pháp truyền kháng thể đơn dòng nhắm vào các thành phần của beta-amyloid, những thành phần tích tụ… như một phần của các mảng và đám rối đặc trưng của bệnh Alzheimer. Và những liệu pháp mới này có hiệu quả xóa sạch các mảng amyloid đó. Đó là một chương mới thú vị trong việc điều trị bệnh Alzheimer, ” Tiến sĩ Scott A. Kaiser , bác sĩ lão khoa và giám đốc sức khỏe nhận thức lão khoa của Viện Khoa học Thần kinh Thái Bình Dương tại Trung tâm Sức khỏe Providence Saint John ở Santa Monica, California cho biết.
Kaiser nói với Healthline: “Chúng tôi biết rằng nó làm sạch mảng bám beta-amyloid. “Câu hỏi đặt ra là liệu điều đó có thực sự giúp ích cho chức năng của não hay không. Nhưng ý tưởng là những mảng này đang can thiệp vào sự giao tiếp hiệu quả và sự tương tác tổng thể giữa các tế bào não và việc xóa chúng có thể mang lại những tác động tích cực ”.
Số tiền từ bệnh Alzheimer
Người ta ước tính rằng gần như6.000.000Nguồn đáng tin cậynhững người ở Hoa Kỳ đang sống chung với bệnh Alzheimer.
Bệnh Alzheimer là một dạng sa sút trí tuệ có thể tiến triển từ mất trí nhớ nhẹ trong giai đoạn đầu đến khả năng người mắc bệnh gặp khó khăn trong trò chuyện hoặc phản ứng thích hợp với những gì xung quanh họ.
Hiện không có cách chữa khỏi bệnh Alzheimer và các lựa chọn điều trị còn hạn chế.
“Không có nhiều lựa chọn thay thế, đặc biệt là khi nói đến ma túy. Có những loại thuốc có thể tăng mức độ dẫn truyền thần kinh nhất định và mặt khác, có khả năng nâng cao nhận thức. Nhưng họ không sửa đổi bệnh lý cơ bản thực tế hoặc diễn tiến bệnh, ”Kaiser nói.
“Có một số phương pháp điều trị triệu chứng nhỏ. Nó giống như xi-rô ho dành cho người bị cảm lạnh. Nó không thực sự chữa khỏi hoặc điều trị cảm lạnh tiềm ẩn, nó chỉ có thể làm giảm một số triệu chứng. Và về mặt dược liệu trị bệnh Alzheimer … đó là tất cả những gì có. Đó là tất cả những gì đã được phê duyệt trong nhiều thập kỷ, ”ông nói thêm.
Một số do dự về lecanemab
Lecanemab đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (FDA) cấp chỉ định liệu pháp đột phá vào tháng 6 năm 2021.
Trạng thái này được thiết kế để tăng tốc độ phát triển các loại thuốc mới sẽ giải quyết các nhu cầu y tế hiện chưa được đáp ứng đối với các tình trạng nghiêm trọng hoặc đe dọa tính mạng.
Tuy nhiên, một số nhà khoa học đã bày tỏ lo ngại rằng các thử nghiệm giai đoạn 2 trước đó của lecanemab có sai sót và lợi ích thực tế của thuốc đối với con người có thể bị hạn chế.
Tiến sĩ Michael Greicius , giáo sư thần kinh học và khoa học thần kinh tại Đại học Stanford ở California, nói với Healthline : “Các nghiên cứu về lecanemab giai đoạn 2B đã bị sai sót nghiêm trọng vì phân tích liều cao so với giả dược (được cho là cho thấy một số lợi ích lâm sàng) đã bị tổn hại sâu sắc .
Greicius lập luận rằng trong thử nghiệm giai đoạn 2B, những người mang gen APOE4, một loại gen có liên quan đến tăng nguy cơ mắc bệnh Alzheimer, đã bị ngăn chặn giữa cuộc thử nghiệm với liều cao điều trị.
“Điều này có nghĩa là có nhiều người mang APOE4 hơn trong nhóm dùng giả dược (71%) so với nhóm dùng liều cao (30%),” Greicius giải thích. “Sự khác biệt về tỷ lệ phần trăm người mang APOE4 này có khả năng (hoặc theo quan điểm của tôi nhiều khả năng hơn) so với thuốc để giải thích sự khác biệt về kết quả lâm sàng.”
Mối quan tâm với các loại thuốc mới cho bệnh Alzheimer
Một loại thuốc tương tự, Aduhelm , đã được cho phép sử dụng.
Năm 2021, Aduhelm nhận được sự chấp thuận của FDA là phương pháp điều trị mới đầu tiên cho bệnh Alzheimer kể từ năm 2003. Nó nhận được sự chấp thuận trên cơ sở thuốc có hiệu quả trong việc giảm mảng bám beta-amyloid.
Greicius cho biết: “Sự chấp thuận này đã vấp phải rất nhiều chỉ trích của cộng đồng khoa học vì không có dữ liệu thuyết phục nào cho thấy việc giảm mảng bám amyloid có liên quan đến cải thiện kết quả lâm sàng.
“Lecanemab cũng có một hồ sơ tương tự về các tác dụng phụ nguy hiểm liên quan đến sưng não và chảy máu não mà chúng tôi thấy với Aduhelm, mặc dù lecanemab có thể thân thiện hơn Aduhelm một chút về mặt này ở chỗ ‘chỉ’ 10% bệnh nhân ở nhóm dùng liều cao cho thấy những tác dụng phụ này [trong thử nghiệm giai đoạn 2], ”Greicius nói thêm.
Ông nói rằng trừ khi các thử nghiệm giai đoạn 3 cho thấy sự suy giảm lâm sàng có ý nghĩa ở người, thì lecanemab không có khả năng được sử dụng nhiều.
Ông nói: “Nếu những nghiên cứu lớn hơn này cho thấy một số lợi ích, nó có khả năng (dựa trên kết quả lệch pha 2B) là nhỏ và chỉ mang lại lợi ích hạn chế cho bệnh nhân và gia đình của họ.