Liệu pháp điều trị ung thư được FDA chấp thuận sử dụng các tế bào của chính cơ thể như một ‘loại thuốc sống’
Listen
Cứu
Sau khi trải qua phẫu thuật, xạ trị và ba liệu pháp khác nhau, Scott Goedeke phải đối mặt với một thực tế khó khăn: Căn bệnh ung thư lần đầu tiên xuất hiện trên vòm miệng đã lan đến một hạch bạch huyết ở cổ. Vì vậy, nhà tư vấn chăm sóc sức khỏe 58 tuổi đã đồng ý với một phương pháp điều trị thử nghiệm sẽ triển khai các tế bào của chính mình để tiêu diệt nó.
“Tôi phải làm điều này,” anh nhớ lại suy nghĩ vào thời điểm đó.
Đội ngũ y tế của ông tại Trung tâm Ung thư Siteman ở St. Louisđã trích xuất một khối u, xác địnhcác tế bào có thể tấn công căn bệnh nàyvà nhân chúng trong phòng thí nghiệm. Hàng tỷ tế bào sau đó được truyền trở lại vào cơ thể anh với hy vọng tăng cườngkhả năng phòng vệ tự nhiên của cơ thể, áp đảo căn bệnh ung thư.
Sáu tuần sau, khối u đã thu nhỏ đáng kể.
Giờ đây, liệu pháp điều trị ung thư đầu tiên này đã vượt qua một cột mốc quan trọng. Hôm thứ Sáu, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã phê duyệt việc sử dụng nó để điều trị cho người lớn bị ung thư da như Goedeke – khối u ác tính đã lan rộng hoặc không thể loại bỏ bằng phẫu thuật, sau khi các phương pháp khác đã thất bại. Mặc dù tình trạng này không phổ biến, các chuyên gia ung thư cho biết việc giành được sự chấp thuận của FDA có thể đánh dấu sự khởi đầu của một vũ khí mới mạnh mẽ chống lại các khối u phổ biến hơn nhiều.
Cổ phiếu của Iovance Biotherapeutics, công ty sản xuất liệu pháp có trụ sở tại California, đã tăng hơn 30% vào thứ Ba, ngày giao dịch đầu tiên sau sự chấp thuận của FDA.
“Khái niệm màFDA hiện đã thừa nhận là bạn có thể sử dụng tế bào của chính bệnh nhân như một loại thuốc sống để điều trị bệnh của họ, và đối với tôi đó là một bước tiến rất thú vị”, Steve Rosenberg, một điều tra viên cao cấp của Viện Ung thư Quốc gia, người đã giúp đi tiên phong trong liệu pháp mới được phê duyệt từ những năm 1980 cho biết. “Đó là sự khởi đầu của một kỷ nguyên mới trong việc phát triển một cách tiếp cận mới để điều trị ung thư, Ông nói, mô tả nghiên cứu đang diễn ra liên quan đến các khối u chết người phổ biến hơn như ung thư vú, tuyến tụy và ruột kết.
Các nhà khoa học trong nhiều thập kỷ đã làm việc để phát triển các phương pháp điều trị ung thư khai thác hệ thống miễn dịch của cơ thể để tìm kiếm và tiêu diệt các khối u ác tính. Lĩnh vực này đã tạo ra những đột phá trong những năm gần đây, bao gồm các loại thuốc giúp cơ thể nhận biết và tấn công các tế bào ung thư. Một công cụ khác, được FDA phê duyệt vào năm 2017, trích xuất các tế bào tiêu diệt ung thư của cơ thể và lập trình chúng tấn công một loại khối u dựa trên máu cụ thể.
Liệu pháp cá nhân hóa mới, được gọi là tế bào lympho xâm nhập khối u, tranh thủ số lượng tương đối nhỏ các tế bào T của cơ thể coi khối u là mối đe dọa và tạo ra một đội quân phát triển trong phòng thí nghiệm của chúng. Trong số 73 bệnh nhân được điều trị trong một thử nghiệm lâm sàng, 31,5% trong số họ có khối u giảm kích thước hoặc biến mất sau khi điều trị tế bào, FDA cho biết.
Sự chấp thuận của FDA “đại diện cho đỉnh cao của những nỗ lực nghiên cứu khoa học và lâm sàng dẫn đến một liệu pháp miễn dịch tế bào T mới cho những bệnh nhân có lựa chọn điều trị hạn chế”, Peter Marks, giám đốc Trung tâm Đánh giá và Nghiên cứu Sinh học của FDA, cho biết trong một tuyên bố hôm thứ Sáu.
Iovance Biotherapeutics đã định giá liệu pháp, mang nhãn hiệu Amtagvi, ở mức 515.000 đô la cho mỗi bệnh nhân. Sự chấp thuận của FDA là “bước đầu tiên trong việc hiện thực hóa tham vọng của Iovance để mở ra thế hệ tiếp theo của liệu pháp tế bào bằng cách mang lại bước đột phá này cho những bệnh nhân có khối u rắn tiến triển”, giám đốc điều hành tạm thời của Iovance, Frederick Vogt cho biết trong một tuyên bố hôm thứ Sáu.
Hành động của FDA cũng là một tín hiệu cho ngành công nghiệp dược phẩm rằng có một con đường thương mại dẫn đến thành công, Jason Bock, giám đốc điều hành của CTMC, một công ty tách ra từ Trung tâm Ung thư MD Anderson ký hợp đồng với các công ty công nghệ sinh học để giúp sản xuất các liệu pháp tế bào. Sự chấp thuận, ông nói, “đã được 40 năm thực hiện” cho “một trong những phương pháp trị liệu phức tạp nhất mà chúng tôi từng cố gắng phát triển”.
Goedeke, bệnh nhân ung thư, đã trải qua hóa trị để chuẩn bị cho cơ thể mình liệu pháp tế bào. Anh nhớ ngày các tế bào của anh được truyền trở lại cơ thể – ngày 25/1/2023 – tại Trung tâm Ung thư Siteman. Họ đến trong một container đặc biệt. Thủ tục này có lẽ mất nửa giờ, và được theo sau bởi các dịch truyền khác để giúp cơ thể đưa các tế bào mới vào hoạt động.
Sau khi xuất viện, Goedeke đã gặp bác sĩ ung thư của mình để thảo luận về kết quả quét ung thư mới nhất. Những chuyến thăm này luôn căng thẳng, và vợ của Goedeke đã tham gia cùng ông.
George Ansstas, một bác sĩ ung thư của Đại học Washington tại Siteman, đã phá vỡ tin tức sáu tuần sau khi trị liệu: Goedeke là một “người đáp ứng” với liệu pháp thử nghiệm.
“Tôi không nghĩ rằng tôi có thể phóng đại sự nhẹ nhõm và phấn khởi,” Goedeke nói. “Chúng tôi không thể ra xe đủ nhanh để chia sẻ tin tức.”
Về sự chấp thuận của FDA, ông nói, “Tôi rất vui vì những bệnh nhân khác sẽ có thể tiếp cận điều này.”