- Một báo cáo gần đây của CDC được xây dựng dựa trên bằng chứng hiện có cho thấy hiệu quả của vắc-xin HPV trong việc ngăn ngừa ung thư cổ tử cung.
- Mặc dù HPV thường liên quan đến phụ nữ, nhưng nó cũng ảnh hưởng đến nam giới truyền bệnh và có thể phải đối mặt với nguy cơ ung thư gia tăng.
- Cả nam và nữ nên được tiêm vắc-xin HPV để ngăn ngừa các loại ung thư khác nhau, bắt đầu từ khoảng 11 hoặc 12 tuổi trong hầu hết các trường hợp.
Một báo cáo gần đây từ Trung tâm Kiểm soát và Phòng ngừa Dịch bệnh (CDC) khẳng định lại hiệu quả của vắc-xin HPV trong việc ngăn ngừa ung thư cổ tử cung ở phụ nữ trẻ.
Báo cáo ngày 27 tháng 2 TrustedSource được xây dựng dựa trên bằng chứng hiện có hỗ trợ tiêm chủng chống lại HPV, hoặc virus u nhú ở người, thường lây lan qua hoạt động tình dục.
Từ năm 2008 đến năm 2022, việc sàng lọc ung thư cổ tử cung cho thấy tỷ lệ tổn thương tiền ung thư giảm 80% ở phụ nữ từ 20 đến 24 tuổi, báo cáo cho thấy.
Trong khi nhiều trường hợp HPV gây ra ít hoặc không có triệu chứng và khỏi mà không cần can thiệp, một số có thể dẫn đến ung thư cổ tử cung ở phụ nữ và các dạng ung thư khác ở nam giới.
CDC ước tính khoảng 37.800 trường hợp ung thư là do HPV gây ra mỗi năm ở Hoa Kỳ. Ung thư cổ tử cung tiếp tục là nguyên nhân hàng đầu gây tử vong do ung thư của phụ nữ ở nhiều quốc gia.
Hầu hết các chuyên gia y tế khuyên nên tiêm vắc-xin HPV cho phụ nữ trẻ để bảo vệ chống lại ung thư cổ tử cung. Mũi tiêm cũng được khuyến nghị cho nam giới trẻ mang và truyền bệnh và phải đối mặt với các nguy cơ ung thư khác.
Tiêu chuẩn hiện tại xung đột với Bộ trưởng Y tế và Dịch vụ Nhân sinh Robert F. Kennedy Jr., người đã nói rằng vắc-xin HPV là “nguy hiểm”.
Tiến sĩ Electra Paskett, giáo sư dịch tễ học tại Trung tâm Ung thư Toàn diện Đại học Bang Ohio cho biết: “Nói chung là thiếu nhận thức về HPV như một yếu tố nguy cơ ung thư lâu dài và nhận thức sai lầm về cách lây lan của nhiễm trùng. ” Paskett không tham gia vào báo cáo của CDC.
“Điều này khiến rất nhiều người gặp rủi ro không cần thiết và vắc-xin HPV là một cách để giảm nguy cơ ung thư lâu dài”, cô nói với Healthline.
Tiêm vắc-xin HPV ngăn ngừa 90% ung thư cổ tử cung
CDC ước tính rằng HPV ảnh hưởng đến khoảng 42 triệu người trưởng thành ở Hoa Kỳ.
Tiêm vắc-xin chống HPV có thể ngăn ngừa 90% ung thư cổ tử cung , nhưng không phải tất cả trẻ em và thanh niên đều được tiêm vắc-xin chống lại bệnh lây truyền qua đường tình dục này.
Dữ liệu gần đây của CDC Nguồntin cậy cho thấy 76,8% thanh thiếu niên đã được tiêm ít nhất một liều vắc-xin HPV và 61,4% được coi là đã tiêm được cập nhật.
Kể từ năm 2006, vắc-xin HPV đã được khuyến nghị là cho phụ nữ trẻ từ 11 hoặc 12 tuổi nhưng có thể có sẵn cho một số trẻ em ngay từ 9 tuổi. Khuyến nghị tương tự cho nam giới trẻ được thực hiện vào năm 2011.
Thanh thiếu niên lớn hơn và phụ nữ đến 26 tuổi có thể được tiêm nếu trước đó họ chưa được tiêm vắc-xin HPV. Một số người lớn có thể đủ điều kiện tiêm vắc-xin cho đến 45 tuổi.
Paskett giải thích vắc-xin có hiệu quả nhất nếu được tiêm trước khi phơi nhiễm tiềm ẩn có thể xảy ra thông qua quan hệ tình dục (tức là nước bọt hoặc dịch xuất tinh).
“Tiêm chủng ở tuổi trưởng thành nên là một cuộc trò chuyện ra quyết định chung giữa cá nhân và bác sĩ chăm sóc chính [của họ],” Pasket nói.
“Vắc-xin… là một công cụ mạnh mẽ để ngăn ngừa ung thư chỉ có sẵn cho chúng ta trong vài thập kỷ qua. Chúng tôi đang thấy tác động của của những loại vắc-xin đó thông qua dữ liệu khoa học”, bà lưu ý.
Những quan niệm sai lầm phổ biến về HPV
Hầu hết người trưởng thành – nam và nữ – sẽ tiếp xúc với HPV vào một thời điểm nào đó trong cuộc đời của họ.
Tuy nhiên, một quan niệm sai lầm phổ biến về HPV là nó chỉ ảnh hưởng đến phụ nữ, và do đó, chỉ phụ nữ mới cần được tiêm chủng, Paskett nói.
“Trái ngược với nhận thức của công chúng rằng HPV chỉ được ưa chuộng với ung thư cổ tử cung, virus cũng có liên quan đến việc gia tăng tỷ lệ ung thư đáy lưỡi [và] ung thư cổ họng, [và] ung thư dương vật và hậu môn“, cô nói.
“Phải mất hai người để lây lan bệnh. Có một xét nghiệm để sàng lọc HPV như một phần của cuộc kiểm tra sức khỏe hàng năm của phụ nữ, nhưng nó không có sẵn cho trẻ em trai và nam giới. Nếu một người không biết về tình trạng HPV của họ, họ có thể vô tình lây lan virus cho bạn tình của họ.
Paskett giải thích rằng hệ thống miễn dịch tự nhiên của cơ thể “loại bỏ” virus trong hầu hết các trường hợp. Tuy nhiên, các chủng HPV có nguy cơ cao hơn có thể sống im lặng trong cơ thể trong nhiều năm mà không có triệu chứng, điều này có thể dẫn đến ung thư sau này trong cuộc sống, cô nói.
“Nhiều người tin rằng HPV nguy cơ cao có các triệu chứng trong khi trên thực tế, virus thường không gây ra các triệu chứng cho đến khi nó phát triển thành ung thư”, Paskett nói.
“Có hàng ngàn chủng HPV – các chủng HPV có nguy cơ cao là loại có liên quan đến ung thư. Đây không phải là chủng HPV gây ra mụn rộp lạnh hoặc mụn rộp sinh dục“, cô giải thích.
Hướng dẫn sàng lọc ung thư cổ tử cung
Ở Hoa Kỳ, nơi tầm soát ung thư cổ tử cung thường xuyên là một thực tế phổ biến, tỷ lệ tử vong đã giảm 70% kể từ những năm 1950.
Vào tháng 12 năm 2024, Lực lượng Đặc nhiệm Dịch vụ Phòng ngừa Hoa Kỳ (UPSTF) đã đưa ra một khuyến nghị mới sử dụng ba phương pháp sàng lọc ung thư cổ tử cung để giúp phát hiện các dấu hiệu sớm của bệnh. Bao gồm các:
- Xét nghiệm HPV
- Xét nghiệm Pap (tế bào học)
- đồng xét nghiệm (Pap và HPV)
Bắt đầu từ tuổi 30, UPSTF hiện khuyến nghị các xét nghiệm HPV tự thu thập để tầm soát ung thư cổ tử cung.
Theo UPSTF, các phương pháp tự lấy cũng hiệu quả như các phương pháp mà bác sĩ lâm sàng thu được, có thể làm tăng hơn nữa tỷ lệ sàng lọc ung thư cổ tử cung.
Takeaway
Một báo cáo gần đây của CDC chứng minh thêm hiệu quả của vắc-xin HPV chống lại ung thư cổ tử cung.
HPV là một bệnh nhiễm trùng lây truyền qua đường tình dục ảnh hưởng đến cả phụ nữ và nam giới và có liên quan đến nguy cơ cao hơn của các dạng ung thư khác nhau.
Nam và nữ trẻ nên tiêm vắc-xin HPV bắt đầu từ 11 hoặc 12 tuổi.
Ung thư cổ tử cung dẫn đến tử vong do ung thư cho phụ nữ ở 37 quốc gia
Ung thư cổ tử cung có thể phòng ngừa được 100%. Tuy nhiên, các báo cáo ung thư toàn cầu của ACS cho biết mỗi năm có 350.000 phụ nữ trên toàn cầu tử vong vì căn bệnh này.
Sự khác biệt về tỷ lệ mắc ung thư cổ tử cung trên toàn thế giới, 2022
Các quốc gia màu đỏ trên bản đồ toàn cầu này, hầu hết ở châu Phi cận Sahara, có tỷ lệ mắc ung thư cổ tử cung cao nhất vào năm 2022. Hoa Kỳ (màu xanh đậm), với 6 trường hợp ung thư cổ tử cung trên 100.000 phụ nữ, là một trong những quốc gia có tỷ lệ mắc thấp nhất. Các quốc gia màu xanh đậm khác có tỷ lệ mắc thấp là Úc, New Zealand và các nước phía đông Địa Trung Hải.
Ung thư cổ tử cung có thể phòng ngừa được khi phụ nữ được tiêm vắc-xin Human Papillomavirus (HPV) và sàng lọc được khuyến nghị. Kể từ những năm 1950, tỷ lệ tử vong do ung thư cổ tử cung đã giảm tới 70%, nhưng những giảm đó chủ yếu là ở các nước có thu nhập cao.
Trên toàn thế giới, ung thư cổ tử cung là bệnh ung thư phổ biến thứ 4 về cả tỷ lệ mắc và tử vong ở phụ nữ. Tuy nhiên, ở 25 quốc gia, ung thư cổ tử cung là loại ung thư phổ biến nhất #1 ở phụ nữ. Eswatini, một quốc gia nhỏ bé ở mũi đông bắc của Nam Phi có tỷ lệ cao nhất với 96 trường hợp trên 100.000 phụ nữ.
Các quốc gia có tỷ lệ mắc cao có xu hướng có thu nhập trung bình hoặc thấp. Trên thực tế, khoảng 90% các trường hợp ung thư cổ tử cung mới và tử vong trên toàn thế giới vào năm 2020 xảy ra ở các nước có thu nhập thấp và trung bình.
Ung thư cổ tử cung là nguyên nhân #1 gây tử vong do ung thư ở phụ nữ ở 37 quốc gia, với 29 quốc gia trong số đó ở châu Phi cận Sahara và phần còn lại ở Trung và Nam Mỹ.
Những số liệu thống kê này theo Ấn bản thứ 5 của Hiệp hội Ung thư Hoa Kỳ (ACS) gần đây nhất dựa trên ước tính năm 2022 từ Cơ quan Nghiên cứu Ung thư Quốc tế (IARC). Các nhà nghiên cứu ACS Hyuna Sung, Tiến sĩ, Chexi Jiang, MPH, Rebecca Siegel, MPH và Ahmedin Jemal, DMV, Tiến sĩ, đã đóng góp vào báo cáo. Một bài báo đi kèm từ sự hợp tác với các nhà nghiên cứu của IARC, “Thống kê Ung thư Toàn cầu, 2022”, đã được xuất bản trên tạp chí hàng đầu của ACS CA: Tạp chí Ung thư dành cho Bác sĩ lâm sàng.
Hầu hết các quốc gia không đi đúng hướng để đạt được mục tiêu Loại bỏ ung thư cổ tử cung của Tổ chức Y tế Thế giới (WHO) nhằm chấm dứt ung thư cổ tử cung vào năm 2030.
Nhiễm virus u nhú ở người (HPV) gây ra gần 100% ung thư cổ tử cung. Sáng kiến của WHO cho năm 2030 kêu gọi các mục tiêu 90-70-90, có nghĩa là trước đó:
- 90% phụ nữ trên toàn thế giới sẽ được tiêm vắc-xin chống lại vi-rút HPV ở tuổi 15
- 70% phụ nữ trên toàn thế giới sẽ được kiểm tra ở tuổi 35 và một lần nữa ở tuổi 45 (vào năm 2019 — chỉ có 71 quốc gia đạt được điều này)
- 90% phụ nữ trên toàn thế giới sẽ được điều trị khi phát hiện ra các khu vực tiền ung thư hoặc khi họ được chẩn đoán mắc ung thư cổ tử cung
Thật không may, không nhiều quốc gia đang đi đúng hướng để đạt được các mục tiêu của WHO. Đến năm 2030, mục tiêu của WHO là đưa tỷ lệ mắc ung thư cổ tử cung xuống dưới 4 cho mỗi nhóm 100.000 phụ nữ.
Tỷ lệ mắc bệnh vẫn cao nhất ở các khu vực và quốc gia châu Phi sau:
- Đông Phi (40 phụ nữ trên 100.000 phụ nữ)
- Các phần của châu Phi cận Sahara:
- Zimbabwe (68 phụ nữ trong số 100.000 người)
- Malawi (71 phụ nữ trên 100.000)
- Zambia (72 phụ nữ trên 100.000)
- Eswatini (96 phụ nữ trên 100.000)
Việc các quốc gia áp dụng không đồng đều các biện pháp phòng ngừa như vắc-xin HPV hoặc sàng lọc ung thư cổ tử cung, hoặc cả hai, đã dẫn đến sự bất bình đẳng đáng kể về tỷ lệ mắc và tử vong do ung thư cổ tử cung trên toàn thế giới.
Vắc-xin HPV được phân bố không đồng đều trên toàn cầu, nhưng những cải tiến trong việc tiêm chủng cho phụ nữ ở châu Phi cận Sahara và Đông Nam Á đang ở phía trước.
Ít hơn 1 trong 6 (15%) trẻ em gái đủ điều kiện trên toàn thế giới đã được tiêm vắc-xin HPV đầy đủ. Đó là bởi vì tính đến năm 2020, chỉ có 2 trong 6 trẻ em gái (30%) sống ở các quốc gia có khả năng tiếp cận vắc-xin — mặc dù 107 trong số 194 quốc gia thành viên WHO đã tiêm chủng HPV như một phần của chương trình tiêm chủng quốc gia của họ.
Tỷ lệ bao phủ tiêm chủng HPV trên toàn cầu thấp là do hầu hết trong số 10 quốc gia có dân số cao nhất (bao gồm Trung Quốc, Ấn Độ, Indonesia và Nga) chưa giới thiệu vắc-xin HPV trên toàn quốc. Ấn Độ chiếm 20% gánh nặng ung thư toàn cầu do nhiễm HPV và 84% trong số các trường hợp HPV đó dẫn đến ung thư cổ tử cung.
Vào năm 2022, nhóm cố vấn tiêm chủng của WHO đã công bố rằng vắc-xin HPV 1 liều có hiệu quả như 2 liều một.
Sự phân chia nông thôn và thành thị trong ung thư cổ tử cung có nghĩa là nhiều trường hợp và tử vong hơn
Nghiên cứu cho thấy tỷ lệ mắc và tử vong tăng ở các quận nông thôn của Hoa Kỳ
Thật dễ dàng để nghĩ rằng ung thư cổ tử cung có thể phòng ngừa được 100%. Cùng với ung thư phổi, vú và đại trực tràng, nó có các xét nghiệm sàng lọc để tìm ra những thay đổi tiền ung thư có thể được điều trị trước khi ung thư toàn diện phát triển. Hơn nữa, có một loại vắc-xin hiệu quả cao chống lại HPV, loại virus gây ra hầu hết các chẩn đoán ung thư cổ tử cung.
Tuy nhiên, hai hình thức phòng ngừa đó là không đủ nếu mọi người không nhận được chúng, một bức thư nghiên cứu được công bố hôm thứ Hai trên JAMA Network Open đưa tin. Nghiên cứu cắt ngang cho thấy tỷ lệ mắc và tỷ lệ tử vong đã tăng lên ở các quận nông thôn ở Hoa Kỳ kể từ năm 2012, đi sai hướng sau khi giảm kể từ năm 2001. Các trường hợp cao hơn 25% và tử vong cao hơn 42% ở các quận nông thôn so với các quận thành thị cho đến năm 2019.
Các nhà nghiên cứu cho biết những bước nhảy vọt về tỷ lệ mắc và tử vong xuất hiện ở các vùng nông thôn có thể là kết quả của tỷ lệ sàng lọc, chẩn đoán và điều trị thấp hơn, tất cả đều là một nhánh của việc giảm các lựa chọn chăm sóc bên ngoài thành phố.
Cũng có xu hướng tỷ lệ mắc mới cao hơn ở phụ nữ Da đen bắt đầu từ năm 2017, nhưng sự gia tăng đó không có ý nghĩa thống kê. Nghiên cứu khác, từ Hiệp hội Ung thư Hoa Kỳ, đã kết luận tỷ lệ tử vong của phụ nữ Da đen cao hơn khoảng 65% so với tỷ lệ của phụ nữ da trắng.
“Thực tế là chúng tôi đang tìm thấy tỷ lệ mắc bệnh cao hơn và tỷ lệ tử vong cao hơn, điều đó rất đáng lo ngại từ một căn bệnh ung thư hầu như có thể phòng ngừa được”, Trisha Amboree, trợ lý giáo sư khoa học sức khỏe cộng đồng tại Đại học Y Nam Carolina và là tác giả chính của nghiên cứu, nói với STAT.
Dữ liệu của nhóm của cô theo sau tin tức đáng khích lệ được Trung tâm Kiểm soát và Phòng ngừa Dịch bệnh công bố vào tuần trước về tác động của vắc-xin HPV. Nhìn vào phụ nữ từ 20 đến 24 tuổi, các nhà nghiên cứu phát hiện ra rằng tỷ lệ tổn thương tiền ung thư giảm khoảng 80% ở những phụ nữ được sàng lọc ung thư cổ tử cung. Kết quả đó phù hợp với khuyến nghị năm 2006 của cơ quan này rằng vắc-xin được tiêm cho trẻ em gái ở độ tuổi 11 hoặc 12, sau đó là hướng dẫn năm 2011 cho các bé trai cùng tuổi.
Với tỷ lệ tiêm chủng giảm ở Hoa Kỳ đối với mọi thứ, từ tiêm chủng cho trẻ em đến tiêm phòng cúm, lo ngại ngày càng tăng rằng tỷ lệ tiêm chủng HPV thấp so với mức của các quốc gia khác có thể giảm sâu hơn, thấp hơn nhiều so với mục tiêu của WHO là tiêm chủng cho 90% trẻ em gái vào năm 2030.
Nghiên cứu mới xem xét ung thư cổ tử cung ở mọi lứa tuổi, tập trung vào nơi phụ nữ sống và sự chênh lệch sức khỏe tiềm ẩn được tiết lộ bởi sự phân chia thành thị và nông thôn. Tỷ lệ mắc bệnh nói chung đang giảm cho đến khi nó bắt đầu ổn định vào năm 2013. Amboree cho biết các nghiên cứu khác đã chỉ ra rằng từ năm 2005 đến năm 2019, tỷ lệ sàng lọc trên toàn quốc đã giảm khoảng 9 điểm phần trăm.
“Chúng tôi đã chứng kiến sự sụt giảm trong việc sàng lọc trong 20 năm qua hoặc lâu hơn, và tôi nghĩ những gì chúng ta đang bắt đầu thấy là chúng ta đang có bệnh giai đoạn tiến triển hơn. Bây giờ chúng tôi đang có tỷ lệ tử vong cao hơn,” cô nói. “Về lý do tại sao tỷ lệ mắc bệnh có thể tăng lên, tôi không hoàn toàn chắc chắn tại sao điều đó có thể xảy ra.”
Alex Francoeur, một thành viên về sản phụ khoa tại Đại học California, Irvine, người đã nghiên cứu sự gia tăng ung thư cổ tử cung giai đoạn cuối, cho biết những trở ngại khác nhau ảnh hưởng đến tỷ lệ mắc và tỷ lệ tử vong. Đối với tỷ lệ mắc bệnh, khả năng tiếp cận tiêm chủng và sàng lọc kém là điều quan trọng. Hầu hết phụ nữ được chẩn đoán ở giai đoạn tiến triển chưa bao giờ được sàng lọc.
Francoeur nói: “Bệnh ở giai đoạn cao hơn có thể được giải thích bởi cả hai rào cản đối với sàng lọc, tiêm chủng và sau đó là điều trị. ” Cô ấy không tham gia vào nghiên cứu mới. “Nghiên cứu này chắc chắn là điều làm nổi bật sự chênh lệch và cách chúng khác nhau ở các lĩnh vực khác nhau ở nước ta.”
Đối với tỷ lệ tử vong và chênh lệch, các rào cản đối với điều trị tạo nên sự khác biệt.
Điều trị không dễ dàng. Phụ nữ bị ung thư cổ tử cung giai đoạn cuối hoặc thậm chí tiến triển tại chỗ trải qua hóa trị và xạ trị chuyên sâu hàng ngày trong năm tuần.
“Như bạn có thể tưởng tượng, bệnh nhân sống ở các vùng nông thôn, nơi họ lái xe vài giờ mỗi ngày để được điều trị này, có thể phải đối mặt với những rào cản đáng kể hơn nhiều ở các vùng nông thôn đối với việc điều trị, điều này có thể diễn ra trong khoảng cách tử vong mà chúng ta đang thấy,” Francoeur nói. “Tôi hành nghề ở Quận Cam, và chúng tôi có những bệnh nhân được giới thiệu đến chúng tôi từ San Bernardino, Riverside, lái xe hơn hai giờ để đến được chăm sóc. Và đây là trong một khu vực tương đối đô thị. Những điều đó sẽ rõ rệt hơn nhiều ở các vùng nông thôn này của Hoa Kỳ.”
Cả tiêm chủng và sàng lọc HPV đều thấp hơn ở các nước nông thôn so với các quận thành thị, tác giả nghiên cứu Amboree cho biết. Sau đó có những khó khăn sau khi chẩn đoán.
“Nếu bạn tìm thấy một trường hợp ung thư ở một vùng nông thôn, liệu họ có thực sự có thể điều trị kịp thời để được điều trị hiệu quả không?” cô hỏi. “Các cơ sở chăm sóc sức khỏe đang đóng cửa ở các vùng nông thôn. Có một cơ sở hạ tầng cần đầu tư để chúng tôi có thể cải thiện sức khỏe của cộng đồng nông thôn của chúng tôi, và đặc biệt là ở Nam Carolina, nơi rất nhiều dân số đang sống ở khu vực nông thôn.
Điều đó làm cho việc hiểu cách cải thiện phòng ngừa và điều trị trở nên quan trọng, Amboree nói, gợi ý rằng tiếp cận di động có thể là một cách.
“Nếu sự khác biệt trong chăm sóc phòng ngừa không được giảm thiểu khẩn cấp, sự chênh lệch có thể sẽ tăng lên trong những năm tới”, các tác giả nghiên cứu kết luận.
Đánh giá các chiến lược lâm sàng ngay sau khi FDA phê duyệt
Giá nhãn dán cho nhiều loại thuốc ung thư mới ở Mỹ đã tăng tốc trong nhiều năm. Điều này đặt ra những quyết định ngày càng khó khăn cho các bác sĩ lâm sàng, bệnh nhân, công ty bảo hiểm và các nhà hoạch định chính sách. Các loại thuốc có sẵn ở Hoa Kỳ không có sẵn cho bệnh nhân ở các nước có thu nhập thấp và thu nhập trung bình thấp, và ở các quốc gia có thu nhập cao, các bác sĩ giải quyết các câu hỏi về hiệu quả chi phí. Bởi vì hiệu quả chi phí ban đầu trong quá trình phát triển có thể được giải quyết bằng cách phân tích các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 với những bệnh nhân được đánh giá dựa trên kết quả ngắn hạn như tỷ lệ sống sót không tiến triển (PFS) hoặc tỷ lệ đáp ứng rất hoan nghênh khi đọc nghiên cứu của Courtney và cộng sự đánh giá hiệu quả chi phí của pembrolizumab, với hóa xạ trị cho ung thư cổ tử cung tiến triển tại chỗ. Phân tích của Courtney et được xây dựng dựa trên xương sống của thử nghiệm ngẫu nhiên giai đoạn 3 KEYNOTE-A18 cho thấy việc bổ sung pembrolizumab vào hóa xạ trị và xạ trị áp sát đã cải thiện đáng kể PFS ở những bệnh nhân mới được chẩn đoán ung thư cổ tử cung tiến triển tại chỗ.
Đánh giá hiệu quả chi phí của các liệu pháp mới đặt ra một số thách thức, hầu hết tất cả đều đã được Courtney et al. Trong khi phân tích hiệu quả chi phí ban đầu của pembrolizumab trong môi trường lâm sàng này xảy ra ở một số quốc gia như một yêu cầu để phê duyệt theo quy định và để hỗ trợ định giá, những phân tích này thường dựa trên các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 với kết quả ngắn hạn bao gồm PFS hoặc tỷ lệ đáp ứng hoàn toàn. Theo hiểu biết của chúng tôi, Courtney và cộng sự là nhóm đầu tiên xây dựng phân tích hữu ích về tỷ lệ sống sót tổng thể, đây là một nâng cấp quan trọng so với các nghiên cứu trước đây. Tuy nhiên, mặc dù chi phí ngắn hạn có thể được ước tính, nhưng chi phí dài hạn vẫn chưa được biết. Bất chấp hạn chế này, như Welch đã viết vào năm 1992, việc đánh giá giá trị sớm trong quá trình phát triển các liệu pháp lâm sàng mới nên là điều kiện tiên quyết trong việc phổ biến chúng.
Cuộc điều tra của Courtney và cộng sự kết hợp một số biện pháp sử dụng tài nguyên với thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 đánh giá pembrolizumab, xạ trị và hóa trị cho phụ nữ bị ung thư cổ tử cung tiến triển tại chỗ. Những người tham gia nghiên cứu được theo dõi và báo cáo 39 tháng sau khi ngẫu nhiên và trong trường hợp cơ bản, đối với phụ nữ còn sống sau 39 tháng, dữ liệu sống sót hàng tháng được thu thập từ một nhóm bệnh nhân ung thư cổ tử cung tiến triển cục bộ trong cơ sở dữ liệu Dịch tễ học Giám sát và Kết quả cuối cùng. Phân tích kinh tế trường hợp cơ bản cho thấy nhóm pembrolizumab đã tăng chi phí tổng thể là 27.500 đô la và tăng hiệu quả tổng thể lên 1,40 năm sống điều chỉnh chất lượng (QALY). Phân tích kết luận rằng việc điều trị có liên quan đến tỷ lệ hiệu quả chi phí gia tăng (ICER) là 183.400 đô la cho mỗi QALY. Điều này không được coi là hiệu quả về chi phí ở ngưỡng sẵn sàng thanh toán (WTP) là $100 000/QALY.
Như với tất cả các nghiên cứu, một số câu hỏi vẫn chưa được trả lời. Kích thước mẫu nhỏ (1060 bệnh nhân) có cho phép ngoại suy đến dân số lớn hơn của phụ nữ bị ung thư cổ tử cung tiến triển tại chỗ không? Các nghiên cứu sau tiếp thị bổ sung rõ ràng là cần thiết. Chi phí tác dụng độc hại liên quan đến điều trị và đánh giá tiện ích được lấy từ tài liệu, trong khi đánh giá chính thức về một số thông số này có thể đã được thực hiện trong bối cảnh thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3. 4 Một khía cạnh đáng hoan nghênh của nghiên cứu quan trọng này là không có tài trợ thương mại nào hỗ trợ nỗ lực phân tích hiệu quả chi phí. Friedberg và cộng sự5 trước đây đã báo cáo rằng các phân tích kinh tế được tài trợ dược phẩm có nhiều khả năng báo cáo kết quả thuận lợi cho thuốc nghiên cứu, trong khi đối với các phân tích kinh tế không được tài trợ, kết quả cuối cùng ít có khả năng ủng hộ thuốc nghiên cứu, như trong nghiên cứu này. Cần lưu ý rằng một phân tích hiệu quả chi phí tương tự của pembrolizumab như phương pháp điều trị đầu tay cho phụ nữ bị ung thư cổ tử cung dai dẳng, tái phát hoặc di căn ở Mỹ, do Merck tài trợ cho thấy rằng sử dụng đầu vào từ một thử nghiệm lâm sàng khác (nghiên cứu Keynote 825), cho thấy rằng pembrolizumab kết hợp với hóa trị liệu như phương pháp điều trị đầu tay cho phụ nữ bị ung thư cổ tử cung tiến triển có biểu hiện quá mức phối tử tử được lập trình 1 (PD-L1) theo xác định của Thực phẩm Hoa Kỳ và Xét nghiệm được Cục Quản lý Dược phẩm (FDA) phê duyệt là 58.446 đô la cho mỗi QALY, thấp hơn nhiều so với ngưỡng WTP do ICER thiết lập.
Cuối cùng, và quan trọng nhất, là sự cần thiết phải xem xét liệu một số nhóm bệnh nhân nhất định có nhiều khả năng thấy phác đồ này hiệu quả về chi phí hay không. Lin và cộng sự7 cho rằng trong phân tích của họ ở Trung Quốc ở những phụ nữ được dùng pembrolizumab đầu tay kết hợp hóa trị so với hóa trị đơn thuần trong ung thư cổ tử cung dai dẳng hoặc di căn tái phát, các phân tích phân nhóm cho thấy những phụ nữ có điểm dương tính kết hợp PD-L1 ít nhất là 10 cho thấy hiệu quả chi phí được nâng cao. 7
Nhìn chung, lắng nghe lại những nhận xét quan trọng của Welch vào năm 1992, các nhà điều tra nên bổ sung các đánh giá sớm về giá trị bằng các đánh giá được đánh giá lại sau khi phổ biến. Các chiến lược lâm sàng trưởng thành sẽ đòi hỏi các chiến lược toàn diện dựa trên dân số dựa trên bằng chứng. Nghiên cứu tiếp theo này là bắt buộc vì nó là phương tiện duy nhất để thiết lập đáng tin cậy hiệu quả cuối cùng, chi phí và hiệu quả chi phí của các liệu pháp mới khi chúng được áp dụng trong cộng đồng và để xác định phạm vi của các chỉ định mà cuối cùng chúng nên được sử dụng.
Thông tin bài viết
Công bố: 4 Tháng Ba, 2025. doi:10.1001/jamanetworkopen.2025.0043
Truy cập mở: Đây là một bài viết truy cập mở được phân phối theo các điều khoản của Giấy phép CC-BY. © 2025 Bennett CL và cộng sự JAMA Network Open.
Tác giả tương ứng: Charles L. Bennett, MD, Tiến sĩ, MPP, Mạng lưới phía Nam về Phản ứng Bất lợi (SONAR) tại Đại học Dược Đại học Nam Carolina, 715 Sumter St, Khoa học Đời sống Coker, Phòng 311, Columbia, SC 29208 (bennettc@cop.sc.edu).
Tiết lộ xung đột lợi ích: Tiến sĩ Knopf đã báo cáo công bằng từ VIVIO Health bên ngoài công việc đã nộp. Không có tiết lộ nào khác được báo cáo.
Tài trợ / Hỗ trợ: Nghiên cứu được hỗ trợ một phần bởi một khoản tài trợ không hạn chế từ Ung thư Quốc gia 1R01CA102713 (CLB).
Vai trò của nhà tài trợ/nhà tài trợ: Nhà tài trợ không có vai trò trong việc phân tích hoặc giải thích dữ liệu; chuẩn bị, xem xét hoặc phê duyệt bản thảo; quyết định nộp bản thảo để xuất bản.
Tham khảo
